회사 개요#
아바타테라퓨틱스는 희귀·난치성 질환을 위한 차세대 유전자 전달 플랫폼을 개발하는 AI 기반 AAV 캡시드 엔지니어링 기업입니다. 머신러닝 기반 캡시드 엔지니어링 플랫폼과 자체 AAV 생산 역량을 결합하여 목표 조직을 표적하는 AAV 벡터의 신속한 설계, 생산 및 검증을 가능하게 합니다. 제약사와의 캡시드 라이선싱 및 공동 개발에 주력하는 플랫폼 기업으로 입지를 다지고 있습니다.
기술 및 제품#
핵심 기술은 생산 용이성을 최우선으로 고려하면서 우수한 조직 표적성 캡시드를 발굴하는 머신러닝 기반 AAV 캡시드 엔지니어링 플랫폼입니다. 대규모 캡시드 라이브러리를 차세대 염기서열 분석(NGS)으로 스크리닝하고, 설치류 및 영장류(NHP) 검증을 거쳐 반복적으로 최적화합니다. 이 플랫폼은 벡터 설계, 공정 최적화, 품질 관리(QC), 확장 가능한 비임상 생산을 아우르는 자체 AAV 생산 역량과 통합되어, 라이선싱 준비가 완료된 AAV 캡시드 자산의 신속한 발굴과 검증을 가능하게 합니다.
시장 및 활용 분야#
조직 특이적 인비보(in vivo) 유전자 전달을 위한 AI 기반 AAV 캡시드 플랫폼을 개발합니다. 현재 전략적 중점 분야는 중추신경계(CNS), 심장, 골격근, 신장 표적입니다. 대표적인 플랫폼 검증 프로그램으로는 크라베병(Krabbe disease), 유전성 난청, 지도상 위축(Geographic Atrophy, GA) 등이 있습니다. 이러한 적응증 외에도 파트너사의 수요에 따라 말초신경계(PNS), 췌장 등 추가 조직으로 신속하게 확장할 수 있습니다. 비즈니스 모델은 제약사와의 캡시드 플랫폼 라이선싱 및 공동 개발을 중심으로 합니다.
성과 및 레퍼런스#
2023년 말 TS인베스트먼트가 주도한 50억 원 규모의 시리즈 A 투자를 유치했고, 신한캐피탈·스마일게이트인베스트먼트·원익투자파트너스가 참여했습니다(바이오스펙테이터). 2024년에는 성장 가능성이 큰 스타트업을 정부가 선정하는 ‘아기유니콘’에 뽑혔습니다(아바타테라퓨틱스). 이화여자대학교·연세대학교·서울대학교·삼성서울병원 등 대학·병원과 공동 연구를 진행하고 있습니다(아바타테라퓨틱스).
협업 가능성#
공동 검증, MTA(물질이전계약), 연구용역, 공동 개발 및 플랫폼 라이선싱을 통해 제약사 및 학술 기관과의 협력에 최적화되어 있습니다. 현재 중추신경계, 심장, 골격근, 신장 표적 프로그램을 진전시키는 동시에, 파트너사의 필요에 따라 추가 조직 및 치료 적응증으로 확장할 수 있는 유연한 플랫폼을 유지하고 있습니다.