회사 개요#
아바타테라퓨틱스는 희귀·난치성 질환을 위한 유전자치료제를 개발하는 기업입니다. 유전자치료는 몸속 세포에 정상 유전자를 넣어 병의 원인을 바로잡는 방식으로, 이때 유전자를 세포까지 실어 나르는 ‘운반체’가 필요합니다. 아바타테라퓨틱스는 AAV라고 부르는 안전한 바이러스 기반 운반체를 질환에 맞게 설계하고, 이를 직접 생산하는 기술까지 함께 갖추고 있습니다.
기술 및 제품#
핵심은 머신러닝 기반 AAV 엔지니어링 플랫폼입니다. 운반체의 겉껍질(캡시드)을 어떻게 만드느냐에 따라 유전자가 뇌나 심장 같은 목표 조직에 얼마나 잘 도달하는지가 달라집니다. 이 플랫폼은 AI로 수많은 껍질 후보를 만들어 보고, 유전자 분석과 예측 모델로 우수한 후보를 골라낸 다음, 이 과정을 반복해 원하는 조직을 잘 찾아가는 AAV를 개발합니다. 또한 설계한 운반체를 안정적으로 대량 생산하는 공정(CMC)까지 갖춰, 개발부터 생산까지 한 곳에서 지원합니다.
시장 및 활용 분야#
목표는 원하는 조직에 유전자를 정확히 전달하는 것입니다. 현재 공개된 개발 과제로는 몸속 노폐물이 분해되지 않고 쌓이는 유전질환인 리소좀 축적질환, 유전성 난청, 그리고 초기 연구 단계의 뇌·신경계 질환이 있습니다. 자체 신약 개발과 함께, 제약사와 연구기관에 운반체 설계와 생산을 서비스 형태로 제공합니다.
성과 및 레퍼런스#
2023년 말 TS인베스트먼트가 주도한 50억 원 규모의 시리즈 A 투자를 유치했고, 신한캐피탈·스마일게이트인베스트먼트·원익투자파트너스가 참여했습니다(바이오스펙테이터). 2024년에는 성장 가능성이 큰 스타트업을 정부가 선정하는 ‘아기유니콘’에 뽑혔습니다(아바타테라퓨틱스). 이화여자대학교·연세대학교·서울대학교·삼성서울병원 등 대학·병원과 공동 연구를 진행하고 있습니다(아바타테라퓨틱스).
협업 가능성#
제약사·연구기관과의 공동연구, 그리고 연구용 물질을 주고받는 계약(MTA)에 적합합니다. 운반체를 맞춤 설계하고 생산까지 지원하기 때문에, 특정 조직에 유전자를 전달해야 하는 파트너에게 특히 유용합니다. 아바타테라퓨틱스는 뇌·신경계(CNS)와 심장 질환 전달에 집중하고 있으며, 이미 진행 중인 신경계 초기 연구가 이 방향을 뒷받침합니다.